凯发k8(国际)

近日 ，凯发k8(国际)医药子公司瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应症获得了美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation ，ODD） 。Edralbrutinib片是国内自主研发的国家1类新药 ，为新型 、口服 、不可逆的BTK抑制剂 ，是同类产品国内首创 。本次Edralbrutinib片获得美国FDA孤儿药资格认定 ，有望加快推进临床试验及上市注册的进度 ，同时将有机会在产品研发 、注册及商业化等方面享受美国的政策支持 。

孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药 ，指用于预防 、治疗 、诊断罕见病的药品 。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂 ，并给予相关产品政策支持 ，因此 ，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义 。本次Edralbrutinib片获得美国FDA孤儿药资格认定后 ，有望加快推进临床试验及上市注册的进度 ，同时 ，可享受一定的政策支持 ，包括但不限于临床试验费用的税收抵免 、免除新药申请费 、产品获批后将享受7年的市场独占权 。

视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders ，）是一种罕见的慢性 、自身免疫性 、中枢神经炎性脱髓鞘病变 ，主要累及视神经和脊髓 。临床以反复发作的视神经炎和长节段横贯性脊髓炎为特征 ，两者可能同时发生或单独出现 。NMOSD为高复发 、高致残性疾病 ，多数患者遗留有严重的视力障碍 ，或肢体功能障碍 、尿便障碍 。迄今国内只有2款进口产品获批 ，尚无国产自主研发的药物有NMOSD适应症获批 ，患者疾病负担和社会经济负担均较重 。2020年8月 ，Edralbrutinib片获批开展治疗视神经脊髓炎（NMOSD）的临床试验 。

Edralbrutinib片是一种高效 、新型 、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 。Edralbrutinib可选择性抑制B细胞的活化 、增殖和存活 ，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞 ，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程 ，后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关键病理过程 。目前 ，Edralbrutinib片针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试 ，正在进行数据分析 。

此前 ，凯发k8(国际)医药创新药卡瑞利珠单抗和海曲泊帕也先后获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定 。2021年4月 ，公司注射用卡瑞利珠单抗（艾瑞卡®)联合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦®）用于肝细胞癌适应症获得美国FDA孤儿药资格认定 ，目前该国际多中心III期临床研究已达到主要研究终点 ，已进入在美国递交新药上市申请准备阶段 。该适应症已于今年1月在国内获批上市 ，这也是中国首个获批的用于治疗晚期肝细胞癌的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物组合；2022年6月 ，公司创新药海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获FDA孤儿药资格认定 ，有望加快推进临床试验及上市注册的进度 。

作为创新型国际化制药企业 ，凯发k8(国际)医药长期践行“科技为本 、为人类创造健康生活”的使命 ，聚焦未满足的临床需求 ，潜心开展创新研发 ，致力于以不断丰富的创新药布局 ，持续提升患者用药的可及性和可负担性 。公司先后在连云港 、上海 、成都 、美国和欧洲等地设立了15个研发中心或分支机构 ，打造了一支5000多人的规模化 、专业化 、能力全面的全球研发团队 。目前 ，公司已有12款自研创新药获批上市 ，1款合作引进创新药获批上市 ，另有80多个自主创新产品正在临床开发 ，260多项临床试验在国内外开展 。同时 ，公司还建立了一批具有自主知识产权 、国际领先的新技术平台 ，为持续输出创新成果提供强大保障 。

未来 ，凯发k8(国际)医药将一如既往秉持以患者为中心的理念 ，聚焦前沿领域 ，潜心医药创新 ，努力研制更多新药 、好药 ，惠及更多的全球患者 。